白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病,是儿童时期最常见的恶性肿瘤。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他组织和器官,同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。白血病的病因及发病机制尚不明确,一般认为白血病是一组异质性疾病,是遗传与环境相互作用的结果。目前认为白血病的发生与病毒、电离辐射、化学药物及遗传因素有关。
根据白血病细胞的分化程度、自然病程长短,白血病分为急性和慢性两大类,再根据细胞的类型进一步分类。儿童时期白血病主要为急性淋巴细胞白血病,约占儿童白血病的75%;急性髓性白血病占20%左右;慢性粒细胞性白血病约占3-5%。其它特殊类型白血病如幼年型粒单细胞白血病、嗜酸细胞白血病、毛细胞白血病等,在儿童时期少见甚至罕见。
儿童白血病一般起病较急,少则几天多则数月,部分患儿起病时症状不明显,并持续数月。主要表现为发热、贫血、出血、浸润的相应症状。
1、发热:为最常见的症状,可以发生在疾病的任何阶段。其原因主要是继发感染,其次是疾病本身。
2、贫血:早期即可出现进行性苍白,以皮肤口唇粘膜较明显。贫血主要是由于正常红系造血功能被异常增生的白血病细胞所抑制。此外无效红细胞生成、红细胞寿命缩短及不同部位出血等多种原因均可导致贫血
3、出血:出血程度轻重不一,部位可遍及全身,以齿龈出血、鼻衄、皮肤瘀点瘀斑、女性月经过多为最常见症状。其原因主要是血小板数量减少、功能障碍及凝血因子减少和毛细血管壁浸润等。在急性单核细胞白血病患儿,大量肿瘤细胞破坏可诱发弥漫性血管内凝血。
4、浸润:白血病细胞浸润可导致肝脾淋巴结肿大、骨关节疼痛、中枢神经系统白血病、睾丸无痛性肿大、绿色瘤、皮肤黏膜浸润等
实验室检查:血象、骨髓象均有相应改变,白血病患者除形态学检查外,均应进一步做免疫分型、细胞遗传学、分子生物学检查(即MICM分型),对准确诊断、预后评估及分层治疗有重要意义。
儿童急性白血病已不再是不治之症,目前急性淋巴细胞白血病五年以上无病生存率已达70-90%,急性髓性白血病可达65%以上。白血病的治疗以联合化疗为主,遵循早期、联合、足量、间歇、个体化、足疗程的原则。除化疗外,造血干细胞移植、靶向治疗也是重要的治疗手段。